Farmaci orfani per terapie malattie rare

ROMA – I farmaci orfani, cioè quelli sviluppati appositamente per malattie o tumori rari, che fanno richiesta di innovatività molto spesso vengono riconosciuti tali da parte di AIFA – l’Agenzia Italiana del Farmaco, che concede questa definizione e i relativi benefici – in base ad un rigoroso e stringente algoritmo. Tra maggio 2017 e giugno 2020 ad AIFA sono state sottoposte 76 richieste di innovatività: 29 riguardavano farmaci orfani e 47 farmaci non orfani. Nel 72% dei casi in cui è stata fatta richiesta di innovatività per gli orfani c’è stato un esito positivo: hanno avuto innovatività piena (41%) oppure condizionata (31%), mentre solo nel 28% dei casi tale qualifica non è stata concessa. Per quanto riguarda i farmaci non orfani la percentuale di successo è stata inferiore, pari al 62% complessivo, di cui un 32% con innovatività piena e un 30% con innovatività condizionata.

Sono questi i primi e più rilevanti dati che emergono dal Quaderno ’’Il riconoscimento dell’innovatività per i Farmaci Orfani’’ di Osservatorio Farmaci Orfani, joint venture tra Osservatorio Malattie Rare e CREA Sanità.Il Quaderno OSSFOR, il 5° prodotto in 4 anni di attività – presentato insieme a SIFO-Società Italiana di Farmacia Ospedaliera e dei Servizi Farmaceutici delle Aziende Sanitarie – è l’esito di un anno di Tavoli Tecnici che hanno visto la partecipazione di farmacisti ospedalieri ovviamente, ma anche di clinici, associazioni, payers nazionali e regionali.’’Il fatto che nel 72% dei casi sia stata concessa l’innovatività per gli orfani significa che di fatto sono state superate le problematiche connesse alla valutazione della ridotta qualità delle evidenze strettamente connessa ai piccoli numeri delle malattie rare – ha spiegato Barbara Polistena di CREA Sanità, Università degli Studi di Roma ’’Tor Vergata’’ nell’illustrare i dati -.

Proprio la qualità delle prove poteva infatti essere un elemento critico per gli orfani. Va però dato atto che, in modo lungimirante, la Determina AIFA n. 1535/2017 ha previsto delle deroghe al criterio generale nel caso particolare di farmaci con indicazione per malattie rare, o comunque con tassi di prevalenza ad esse assimilabili’’.Senza questa specifica previsione di AIFA forse alcuni farmaci orfani che hanno ottenuto il beneficio dell’innovatività e che, di conseguenza, sono stati più velocemente accessibili ai pazienti in modo uniforme su tutto il territorio, avrebbero potuto avere una sorte peggiore a causa di un limite intrinseco legato alla piccola popolazione di pazienti. ’’Ciò non significa, però, che i farmaci orfani siano meno innovativi degli altri – ha commentato Francesco Macchia, coordinatore di OSSFOR -. L’algoritmo di AIFA è molto severo e se questi farmaci non portassero davvero delle ‘rivoluzioni terapeutichè non avrebbero mai ottenuto parere positivo. In realtà, e lo abbiamo visto anche nella ricerca recente sui vaccini, molti meccanismi messi a punto proprio sui malati rari e attraverso farmaci orfani hanno rappresentato dei salti in avanti nella ricerca farmacologica: la ricerca sulle malattie rare è senza dubbio un importante motore di innovazione per tutto il settore’’.

’’E’ quanto mai importante oggi parlare di farmaci innovativi, soprattutto in riferimento alle malattie rare, perchè in questo ambito si deve mostrare con coraggio e chiarezza la capacità di dare risposte di salute a persone con bisogni irrisolti – ha sottolineato Arturo Cavaliere, presidente della Società Italiana di Farmacia Ospedaliera-SIFO -. Questo approccio conferma la responsabilità etica con cui tutto il sistema si prende carico di fasce di popolazione che, pur essendo numericamente ridotte, esprimono richieste che non possono essere ignorate o nascoste. Il farmacista ospedaliero assume in questo scenario un ruolo essenziale: da un lato quello di completo conoscitore del farmaco orfano, e dall’altro di supporto determinante nel governo del percorso complessivo del percorso terapeutico del paziente con malattia rara’’.