Anticorpo contro emofilia A grave sarà rimborsabile

Roma, 7 apr. – Anche in Italia arriva la rimborsabilità per la nuova indicazione di emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico indicato per il trattamento di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII. In vista della XVI Giornata Mondiale dell'emofilia del 16 aprile, Roche comunica che emicizumab è rimborsato anche per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII. In Europa, il farmaco era già stato approvato per questa indicazione e ora è stato rimborsato anche in Italia con diverse frequenze di somministrazione.

L'emofilia A è una malattia rara ed ereditaria del sangue caratterizzata dal deficit del fattore VIII – proteina necessaria al corretto funzionamento del processo di coagulazione del sangue – che colpisce circa 4.000 persone in Italia, di cui il 40-50% circa presenta una forma grave della malattia. "Si tratta di un notevole passo avanti nell'offerta terapeutica per i pazienti con emofilia A – commenta Giancarlo Castaman, direttore del Centro malattie emorragiche e della coagulazione dell'Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze – Gli studi registrativi Haven 3 e Haven 4 hanno mostrato come la terapia con emicizumab riduca in misura significativa i sanguinamenti non solo rispetto al trattamento on-demand ma anche mediamente rispetto alla precedente profilassi tradizionale con fattore VIII. Aspetto inoltre importante è l'assenza di eventi avversi significativi".

Il trattamento principale dell'emofilia A è rappresentato dalla somministrazione del fattore VIII: il sistema immunitario, in alcuni casi, potrebbe riconoscere come estraneo il fattore VIII somministrato per curare l'emofilia e produrre contro di esso degli anticorpi, chiamati anche inibitori. In questo senso emicizumab rappresenta un'importante innovazione, avendo risposto ad un elevato bisogno terapeutico sia per pazienti con inibitori del Fattore VIII, sia oggi per pazienti con patologia grave senza inibitori.